Botox được FDA chấp thuận dùng để điều trị các trường hợp co thắt cơ mi mắt, co thắt cơ cổ và tăng tiết mồ hôi nách. Botox cosmetic được chấp thuận dùng để cải thiện sự xuất hiện các nếp nhăn ở da mặt.

Myobloc được chấp thuận dùng để điều trị các trường hợp co thắt cơ cổ nghiêm trọng ở người lớn.

Các phản ứng có hại toàn thân này bao gồm khó nuốt, khó thở, nói lắp, mỏi cơ và khó giữ đầu thẳng. Đa số các trường hợp nghiêm trọng có thể gây đột tử đều xảy ra ở trẻ em sau khi được tiêm Botulinum toxin để điều trị hội chứng liệt não và liệt cứng chi dưới. Trong khi đó, các nhãn thuốc kể trên chỉ đưa ra cảnh báo về các tác dụng phụ tại chỗ hay vùng lân cận vị trí tiêm thuốc như: khó nuốt khi điều trị co thắt cơ cổ, sụp mí khi điều trị chứng lác mắt hội tụ, co thắt cơ mi mắt.

Trong khi tiếp tục điều tra thêm về các tác dụng phụ nguy hiểm này, FDA khuyến cáo các bác sĩ điều trị khi có chỉ định dùng Botulinum toxin:

1- Lưu ý rằng các liều điều trị tính bằng đơn vị ("Units" hay "U") diễn tả trong cả ba loại biệt dược kể trên không thể so sánh với nhau.

2- Theo dõi các tác dụng phụ toàn thân của Botulinum toxin bao gồm: khó thở, khó nuốt, khó nói, mệt mỏi, suy hô hấp... có thể xảy ra từ một ngày đến nhiều tuần sau khi tiêm thuốc.

3- Hướng dẫn bệnh nhân và người chăm sóc về các dấu hiệu và các triệu chứng phản ứng phụ toàn thân kể trên. Thông báo ngay cho bác sĩ điều trị về các biểu hiện bất thường này.