Nhóm các nhà khoa học Vinmec nghiên cứu đề tài ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp điều trị tự kỷ - Ảnh: B.C.

Đây là công trình do các nhà khoa học Viện nghiên cứu tế bào gốc & công nghệ gen Vinmec thực hiện, góp phần đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia tiên phong trong nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Theo đại diên Vingroup, công trình nghiên cứu khoa học này là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) từ năm 2016. Đây là một trong những nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc đầu tiên tại Việt Nam và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9-2019.

"So với những nghiên cứu trước đây trên thế giới về điều trị tự kỷ ở trẻ bằng ghép tế bào gốc, nghiên cứu này được các chuyên gia đánh giá toàn diện hơn: từ đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT, thực hiện giải trình tự toàn bộ hệ gen của bệnh nhân và bố mẹ và có nhiều ưu điểm vượt trội. 

Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc kết hợp với can thiệp giáo dục có thể cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ. Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép tế bào gốc tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất", vị này cho hay.

Đại diện đơn vị này cũng cho biết ngoài ghép tế bào gốc, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. 

"Đặc biệt, các nhà khoa học Vinmec còn tiến hành phân tích hệ gen của bệnh nhân tự kỷ và bố mẹ để tìm ra đột biến gen, đánh giá ảnh hưởng của đột biến gen đến khả năng đáp ứng với điều trị, tiến triển sau ghép tế bào gốc...", đại diện đơn vị này thông tin thêm.

Trẻ được đánh giá trước và sau khi điều trị bởi các cô giáo chuyên sâu giáo dục đặc biệt, không phải thành viên nhóm nghiên cứu để đảm bảo kết quả khách quan - Ảnh: B.C.

Tình trạng bệnh nhân trước và sau ghép được đánh giá bởi các cán bộ tâm lý/giáo dục đặc biệt, những người không phải là thành viên nhóm nghiên cứu nên đảm bảo được tính khách quan, tin cậy của kết quả. 

Ngoài đánh giá của các nhà chuyên môn, nghiên cứu cũng thu nhận kết quả đánh giá từ các giáo viên trực tiếp dạy học và từ phụ huynh của trẻ để đảm bảo tính đa chiều trong nhận định kết quả. 

Theo các chuyên gia, nghiên cứu có thời gian theo dõi 18 tháng là nghiên cứu có thời gian theo dõi dài so với các nghiên cứu trước đây cho thấy kết quả tốt tăng dần cùng với thời gian theo dõi và chứng minh tính bền vững của hiệu quả điều trị.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài viết đặc biệt giới thiệu về công trình này, GS.BS Anthony Atala, tổng biên tập tạp chí STEM CELLS Translational Medicine kiêm giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Hoa Kỳ), nhấn mạnh: "Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. 

Đây là những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này".

Kết hợp ghép tế bào gốc và giáo dục can thiệp cho trẻ tự kỷ đã đem lại sự tiến bộ rõ rệt về nhận thức, giao tiếp và kỹ năng sống cho trẻ - Ảnh: B.C.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép tế bào gốc, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống…

Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép tỉ lệ này đã tăng lên 93%. Tỉ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Bên cạnh đó mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.

Kết quả nghiên cứu ghép tế bào gốc kết hợp giáo dục cho trẻ tự kỷ tại Vinmec được các nhà khoa học thế giới đánh giá đầy hứa hẹn, mở ra cơ hội cải thiện sức khỏe cho các em bé mắc căn bệnh này - Ảnh: B.C.