Loại thuốc mới sẽ được "thiết kế riêng" cho từng bệnh nhân - Ảnh: Novartis

Phương cách này được đánh giá là hiệu quả hơn dùng thuốc đại trà bởi nó dựa trên cơ chế phòng vệ riêng của từng người.

Cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) thông báo rằng đã ra quyết định “mang tính lịch sử” khi thông qua liệu pháp gen táo bạo này nhằm thúc đẩy “cách tiếp cận mới đối với điều trị ung thư và các căn bệnh nghiêm trọng, đe dọa tính mạng con người khác”.

Phương pháp có tên Kymiah của hãng dược Novartis được quảng cáo là phương pháp điều trị dứt điểm một lần và thực hiện thông qua tĩnh mạch.

Theo đó, người của của Novartis sẽ "thiết kế" lại gen của các tế bào miễn dịch lấy từ máu của chính các bệnh nhân và biến chúng thành các “sát thủ” săn lùng tế bào ung thư.

Loại “thuốc sống” được gọi là CAR-T nhắm đến căn bệnh ung thư máu cấp thể Lympo - loại ung thư phổ biến nhất của trẻ em ở Mỹ.

Kết quả ban đầu khá khả quan khi 83% người được điều trị bằng phương pháp này khỏi hẳn ung thư trong vòng ba tháng đầu.

Các phương pháp điều trị hiện tại, như phẫu thuật và hóa trị, giúp 85% trẻ em bị ung thư thuyên giảm bệnh tình trong năm năm hoặc lâu hơn, theo Hiệp hội ung thư Mỹ.

Chưa rõ kết quả về lâu dài của giải pháp chỉnh gen sẽ ra sao.

Nhưng trước mắt, hãng dược Novartis ra giá đến 475.000 USD cho phương pháp điều trị này dù cho biết sẽ không lấy tiền nếu bệnh nhân không có phản ứng trong tháng đầu.

Mức giá khủng nói trên đã khiến nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt đỏ mà không phải ai cũng có thể chi trả.

Ông David Mitchel, chủ tịch tổ chức Bệnh nhân vì thuốc vừa túi tiền, chê trách Novartis đưa ra thị trường loại thuốc đắt đỏ “để họ có thể thu nhiều tiền hơn từ mọi người”.

Phương pháp này cũng chỉ có thể điều trị cho vài trăm bệnh nhân mỗi năm. Ngoài ra, nó gặp khó khăn khi xử lý các “khối u cứng” như ung thư phổi, ung thư tế bào hắc tố. Một số phản ứng phụ như chứng thải cytokine rất nguy hiểm dù có thể được kiểm soát bằng thuốc.

Dù vậy, phương pháp mới vẫn được giới khoa học tán dương. “Chúng tôi chưa từng thấy điều gì như vậy trước đó” - đài BBC dẫn lời bác sĩ Stephan Grupp của Bệnh viện nhi Philadelphia, nơi đang hợp tác với Novartis, cho biết một bé gái suýt chết vì ung thư nay đã thuyên giảm nhờ phương pháp mới.

“Chúng tôi rin rằng đây chỉ là khởi đầu của nhiều cách điều trị dựa trên liệu pháp miễn dịch đối với nhiều căn bệnh ung thư khác nhau sẽ sớm ra đời” - bác sĩ David Maloney của Trung tâm nghiên cứu ung thư Fred Hutchinson, đánh giá.

“Chúng ta đang bước vào mặt trận mới trong việc cách mạng ngành dược với khả năng điều chỉnh các tế bào máu của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người” - cơ quan FDA đánh giá về liệu pháp điều chỉnh tế gen bào đầu tiên mà tổ chức này chấp thuận.

Các điều trị mới hiện vẫn còn đắt đỏ. Ảnh bên trong một phòng nghiên cứu ung thư tại Anh - Ảnh: REUTERS