Lần đầu tiên các nhà khoa học có thể điều chỉnh gen Alzheimer ở tế bão não người - Ảnh: Shutterstock

Khi có 1 gen apoE4, người ta sẽ có nguy cơ mắc bệnh Alzheimer nhiều gấp hơn 2 lần và nếu mang 2 gen này thì nguy cơ tăng lên 12 lần so với một loại gen phổ biến hơn là apoE3.

Gen apoE4 tạo ra một loại protein cùng tên. Protein của gen apoE4 chỉ khác protein của gen apoE3 chỉ một điểm, nhưng sự khác biệt này đủ thay đổi toàn bộ kết cấu chính và chức năng của protein. Các nhà khoa vẫn chưa rõ tại sao protein gen apoE4 lại gây hại nhiều đến não bộ so với protein của gen apoE3.

Theo đó, trong nơ-ron thần kinh của người, protein của gen apoE4 không thể hoạt động bình thường và bị chia tách thành các mảnh vỡ gây ra bệnh trong tế bào.

Các nhà khoa học đã áp dụng biện pháp "sửa cấu trúc" gen để xóa đi các dấu hiệu của bệnh Alzheimer và đang phối hợp với các hãng dược để sản xuất thuốc để thử nghiệm trên người.

Theo ông Yadong Huang, nhà nghiên cứu kỳ cựu và là giám đốc một trung tâm tại Viện Gladston, trong vòng 1 thập kỷ qua nhiều nhà khoa học trên thế giới đã cố gắng phát triển thuốc điều trị Alzheimer nhưng hầu hết đều thất vọng. Nhiều loại thuốc thành công trên chuột nhưng lại thất bại khi thử nghiệm lâm sàng. Một trong những lý do là việc gây ra bệnh Alzheimer cho chuột không bắt chước được bệnh này ở người.

Rút kinh nghiệm từ đồng nghiệp, ông Huang và đồng nghiệp đã sử dụng tế bào thần kinh của người để mô phỏng bệnh Alzheimer và kiểm nghiệm thuốc. Nhờ công nghệ tế bào gốc, nhóm nghiên cứu của ông đã lần đầu tiên kiểm tra được tác động của gen apoE4 đối với tế bào não của người.

Họ tạo ra nơ-ron thần kinh từ tế bào da của bệnh nhân Alzheimer có hai gen apoE4 hiến tặng, và từ những người khỏe mạnh có hai gen apoE3.

Alzheimer là căn bệnh gây tử vong sớm hàng đầu tại Anh và đứng hàng thứ hai tại Mỹ, Úc. Vào tháng trước, các nhà khoa học Anh tiên đoán rằng trong vài thập kỷ tới, sẽ có cách để người mắc Alzheimer sống chung với bệnh.

Nghiên cứu ra tiềm năng về việc sản xuất thuốc mới chống lại bệnh Alzheimer nhưng họ sẽ phải rất cẩn trọng vì cho đến nay họ mới thử phương pháp này với các tế bào trong phòng thí nghiệm.