Ảnh minh họa. Nguồn: medicine.yale.edu

Các nhà khoa học Mỹ đã thành công trong việc hiệu chỉnh hệ thống miễn dịch của 3 bệnh nhân ung thư bằng kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR mà không tạo ra bất kỳ tác dụng phụ nào.

Đây được xem là một cột mốc mới của kỹ thuật khoa học đang cách mạng hóa lĩnh vực nghiên cứu y sinh học trên thế giới.

Nghiên cứu được thực hiện trên 3 bệnh nhân ung thư đã ngoài 60 tuổi. Hai người trong số họ mắc đa u tủy xương - một dạng ung thư máu, và người thứ 3 mắc sarcoma - một dạng ung thư hình thành trong mô liên kết hoặc mô mềm. Bệnh của họ đã tiến triển nặng đến nỗi tất cả các phương pháp điều trị truyền thống như phẫu thuật và hóa xạ trị đều thất bại.

Những kết quả của giai đoạn đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng đối với kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR đã được công bố trên tạp chí Science ngày 6/2.

Các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Pennsylvania (UPenn) của Mỹ đã tách các tế bào T ra khỏi máu của các bệnh nhân nói trên và sử dụng CRISPR để xóa khỏi các tế bào này những gene có thể can thiệp khả năng chống ung thư của hệ thống miễn dịch, như ức chế khả năng nhận diện tế bào ung thư và có nguy cơ gây ra phản ứng phụ trên cơ thể người bệnh.

Tiếp đó, các nhà khoa học đã cấy một loại virus đặc biệt vào các tế bào T, nhằm hỗ trợ tế bào T tấn công một loại protein thường thấy trên các tế bào ung thư có tên 'NY-ESO-1', và truyền các tế bào trở lại vào cơ thể bệnh nhân theo đường tĩnh mạch.

CRISPR đang được biết đến như một công nghệ chỉnh sửa gene nhanh nhất, rẻ nhất và chính xác nhất. Kỹ thuật này cho phép các nhà khoa học thay đổi từng ký tự trên nhiễm sắc thể của bộ gene.

Tuy cột mốc trên mới chỉ là một bước đệm và chưa thể chứng minh được rằng CRISPR có thể được ứng dụng để chống lại các tế bào ung thư - trên thực tế, một trong những bệnh nhân được thử nghiệm đã tử vong và căn bệnh ung thư diễn biến nghiêm trọng hơn ở hai người còn lại - nhưng cuộc thử nghiệm đã khẳng định rằng kỹ thuật này không độc hại.

Trưởng nhóm nghiên cứu Edward Stadtmauer cho biết: 'Đây là một kỹ thuật di truyền tế bào phức tạp nhất từng được thực hiện từ trước đến nay. Đó là bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gene các tế bào này một cách an toàn'.

Theo ông, liệu pháp tế bào T - trong đó hệ thống miễn dịch của một người được khai thác để tiêu diệt khối u - đã là một bước đột phá lớn trong thập kỷ qua, nhưng 'thật không may, ngay cả với công nghệ đó cũng có nhiều bệnh nhân không đáp ứng'. Do đó, ý tưởng của nhóm nghiên cứu là kết hợp hai cách tiếp cận tiên tiến nhất hiện nay để làm giúp các tế bào T trở nên mạnh mẽ hơn.