Tế bào T (màu trắng) đang tấn công tế bào ung thư - Ảnh: Andrea Danti

Layla Richards là bệnh nhân ung thư máu đang điều trị tại bệnh viện Great Ormond Street (Anh). Cô gái bé nhỏ này từng trải qua nhiều ca hóa trị và ghép tủy xương, nhưng cuối cùng bệnh tình vẫn không thuyên giảm.

Tháng 6-2016, tình trạng của Layla trở nên vô cùng trầm trọng. Cha mẹ cô bé tuyệt vọng, cầu xin bác sĩ cứu con mình.

Liệu có cách nào để chữa trị cho Layla không? Có.

Thành công bước đầu

Trước đó, một nhóm nghiên cứu tại bệnh viện này đã biến đổi gen của tế bào bạch cầu, giúp chúng có khả năng săn lùng và tiêu diệt tế bào ung thư máu. Các tế bào này được lưu trữ trong tủ đông, nhưng chưa được cấp phép thử nghiệm trên người.

Một bác sĩ tại Great Ormond lập tức liên hệ với Cellectis, một công ty công nghệ sinh học có nguồn gốc từ Pháp hiện đặt tại Manhattan. Công ty này đã tìm ra TALENs, phương pháp chỉnh sửa gen bằng cách cắt và sửa chữa DNA trong tế bào sống.

“Chúng tôi nhận được cuộc gọi. Các bác sĩ nói một bệnh nhân nhỏ tuổi của họ đã hết sạch tế bào miễn dịch T-cell trong cơ thể và không còn sự lựa chọn nào khác”, André Choulika, giám đốc điều hành Cellectics nhớ lại.

“Họ muốn thử sử dụng loại tế bào miễn dịch được chúng tôi thay đổi gen, trong điều kiện kiểm soát chặt chẽ”, ông nói thêm.

Các bác sĩ hy vọng Layla sẽ trở thành bệnh nhân “đặc biệt” được sử dụng loại thuốc không qua quá trình thử nghiệm lâm sàng. Dĩ nhiên, đây là trò cá cược, bởi liệu pháp này chỉ mới được thử nghiệm ở chuột.

Nếu thất bại, cổ phiếu và danh tiếng của công ty Cellectics sẽ sụp đổ. Ngay cả khi thành công, công ty này vẫn có nhiều nguy cơ phải đối mặt với nhà chức trách.

“Đó là sự lựa chọn giữa cứu sống một mạng người hay là đương đầu với tin xấu”, vị giám đốc nói.

Công ty này bắt đầu phát triển liệu pháp miễn dịch vào năm 2011 khi các bác sĩ tại New York và Philadelphia cho biết đã tìm ra cách để giành quyền kiểm soát cơ thể từ các tế bào miễn dịch T-cell.

Họ cho thấy có thể lấy các tế bào này ra khỏi máu trong cơ thể người, sau đó sử dụng một loại virus để thêm DNA vào, giúp T-cell tăng khả năng tấn công tế bào ung thư máu.

Kỹ thuật này đang được thử nghiệm trên hơn 300 bệnh nhân với các kết quả khả quan, hầu hết đều thành công. Hàng chục công ty dược và công nghệ sinh học đang làm việc để đưa liệu pháp này vào thị trường.

Loại T-cell do Cellectis nghiên cứu còn có nhiều ứng dụng hơn. Các phương pháp điều trị trước đây sử dụng tế bào của chính bệnh nhân đó. Tuy nhiên ở một số người bệnh, đặc biệt là trẻ em như Layla, lượng tế bào miễn dịch thường không đủ.

Nhìn thấy trước vấn đề này, Cellectics đã phát triển cách chỉnh sửa gen lên một bậc cao hơn, giúp tạo ra một loại tế bào miễn dịch cao cấp và “phổ biến” hơn để phù hợp với tất cả người bệnh. Ngoài việc thêm DNA mới vào, các nhà nghiên cứu tại Cellectics đã xoá bỏ loại thụ thể được tế bào miễn dịch sử dụng để “đánh hơi” các phân tử lạ bên ngoài.

“Tế bào miễn dịch có tiềm năng rất lớn trong việc tiêu diệt ung thư, nhưng điều bạn không thể làm là lấy tế bào miễn dịch của anh X tiêm vào người anh Y”, giám đốc Cellectics nói.

“Chúng nhận thấy anh Y là kẻ lạ mặt và bắt đầu tự loại thải”, ông nói.

Tuy nhiên, với cách làm của Cellectics, tình trạng này sẽ chấm dứt, mang lại tia hy vọng lớn cho các bệnh nhân ung thư.

Vào tháng 11 năm ngoái, Great Ormond cho biết Layla đã được chữa khỏi.

Hai tuần sau, hai công ty Pfizer và Servier cho biết chấp nhận chi trả đến 40 triệu USD để mua lại bản quyền phương pháp điều trị này từ Cellectics.

Tuy nhiều tình tiết trong trường hợp bệnh của Layla chưa được tiết lộ, và nhiều chuyên gia về ung thư cũng cho rằng vai trò của tế bào miễn dịch được tiêm vào người cô bé là khá mơ hồ, nhưng các kết quả đạt được vẫn cho thấy các bước tiến đáng hy vọng trong kiểm soát và điều trị ung thư.

Thời của liệu pháp miễn dịch

Hệ miễn dịch của con người từ lâu đã được gọi là “vũ khí hủy diệt hàng loạt” với hàng chục loại tế bào, trong đó có vài loại tế bào miễn dịch. Chúng chống trả lại các loại virus mà cơ thể chưa từng gặp trước đó, ngăn chặn ung thư và tránh làm tổn hại đến các mô của cơ thể.

Ngoài ra, tế bào miễn dịch còn có “bộ nhớ” để tiêu diệt các loại virus chúng từng gặp.

Hơn 100 năm trước, nhà phẫu thuật người Mỹ William Coley quan sát thấy các chứng nhiễm trùng không mong muốn đôi khi lại làm cho một khối u biến mất.

Ông thử tiêm liên cầu khuẩn vào một số bệnh nhân ung thư và nhận thấy vài người trong số đó có khối u nhỏ lại.

Phát hiện này được công bố năm 1893, cho thấy hệ miễn dịch có thể chống lại ung thư.

Tuy nhiên, vào thời đó, công nghệ chưa đủ phát triển để thực hiện các nghiên cứu, và liệu pháp miễn dịch vì vậy bị xem là thất bại vì còn chưa trả lời được quá nhiều câu hỏi.

Càng về sau, các nhà nghiên cứu dần dần phác hoạ được mạng lưới các phân tử tác động đến cách thức hệ miễn dịch tương tác với khối u.

Trong vài năm gần đây, những phát hiện mới này cho phép nhiều công ty dược và phòng thí nghiệm tìm ra cách can thiệp vào hệ miễn dịch của con người.

Hiện nay, các nhà khoa học mong muốn thay đổi gen trong chính tế bào miễn dịch, thay vì phải thêm DNA từ bên ngoài vào như cách đang làm.

Năm ngoái, hai công ty khởi nghiệp Editas Medicine và Intellia Therapeutics đã ký kết thoả thuận để phát triển liệu pháp miễn dịch theo hướng này.

“Các tế bào miễn dịch đang hoạt động ổn, nhưng chúng ta có thể tạo ra nhiều kết quả còn khả quan hơn thế”, Jeffrey Bluestone, một nhà nghiên cứu tại đại học California ở San Francisco (UCSF) cho biết.

Theo Wendell Lim, nhà sinh học tại UCSF, tế bào miễn dịch có khả năng tự trị và “trò chuyện” với các tế bào khác. Chúng tự di chuyển, có bộ nhớ và còn có khả năng tác động để thay đổi một môi trường nhỏ xung quanh phạm vi hoạt động.

Ông Lim vừa thành lập công ty Cell Design Labs để nghiên cứu, phát triển ra các loại tế bào miễn dịch mới với chức năng cao cấp, nhạy bén hơn. Tuy nhiên, các tế bào này chỉ mới được thử nghiệm trên chuột.

Các ông trùm công nghệ nhảy vào

Nỗ lực nghiên cứu liệu pháp miễn dịch không chỉ dừng lại ở các công ty dược lớn trên thế giới, mà còn có cả những ông trùm công nghệ nhảy vào.

Năm ngoái, Google tổ chức hai buổi hội nghị tại đại học MIT (bang Massachusetts) với sự tham dự của các bác sĩ và kỹ sư sinh học hàng đầu thế giới. Những người tham dự cho biết công ty này muốn thành lập dữ liệu lớn về cách thức các tế bào miễn dịch hoạt động bên trong một khối u và cách can thiệp vào quá trình vận hành của chúng.

Trong khi đó, tại New York, Jeffrey Hammerbacher, một cựu nhân viên Facebook, cũng vừa thành lập công ty khởi nghiệp nghiên cứu về tế bào miễn dịch với 12 nhân viên.

Jeffrey Hammerbacher phát triển phần mềm giải mã chuỗi DNA trong cơ thể bệnh nhân ung thư, từ đó dự đoán cách giúp tế bào miễn dịch hoạt động hiệu quả hơn. Dự kiến, thử nghiệm lâm sàng đầu tiên sẽ diễn ra vào năm nay.

Vào tháng 1-2017, công ty Juno Therapeutics cũng chi 125 triệu USD mua lại AbVitro, một công ty đặt trụ sở tại Boston chuyên giải mã trình tự DNA trong tế bào miễn dịch.

Hyam Levitsky, một nhà khoa học tại Juno cho biết các thí nghiệm từng ngốn mất bảy tháng giờ chỉ còn cần bảy ngày để nghiên cứu và có kết quả. Ngoài ra, lượng dữ liệu có được từ các cuộc nghiên cứu này cũng tăng lên đáng kể. Trung bình, một lần thử nghiệm cung cấp khoảng 100 gigabytes thông tin.

Ngoài ung thư, hiện các nhà khoa học đang tập trung nghiên cứu hoạt động của tế bào miễn dịch trong các chứng rối loạn tự miễn, bệnh HIV và bệnh truyền nhiễm, với mong muốn dùng liệu pháp miễn dịch chữa khỏi hầu hết các căn bệnh khó nhằn hiện nay.